Approvato il farmaco più costoso al mondo: 3,5 milioni di dollari per iniezione! | vita e conoscenza

Si pagherebbe una fortuna per un’iniezione con questo principio attivo.

Venerdì l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato l’approvazione condizionata per il farmaco più costoso del mondo fino ad oggi.

Il preparato è un farmaco del produttore americano CSL Behring ed è destinato ad aiutare gli adulti contro l’emofilia B grave e moderata (un disturbo della coagulazione).

Una pozione che costa milioni

È necessaria solo una dose per il trattamento con il farmaco che ha soprannominato “Hemgenix” – ma questo da solo costa 3,5 milioni di dollari!

Secondo la rivista scientifica Nature e altre fonti, questo lo rende il farmaco più costoso al mondo in questo momento.

Nell’emofilia B, la coagulazione del sangue è geneticamente compromessa. La malattia è molto rara e, secondo l’EMA, colpisce circa un neonato su 20.000-50.000.

Il farmaco è la prima terapia genica per l’emofilia

I farmaci esistenti hanno lo scopo di migliorare la coagulazione del sangue come misura preventiva o in casi acuti. Ma devono essere dati più e più volte. Hemgenix, d’altra parte, fa sì che il fegato inizi a produrre i materiali che mancano per la stessa coagulazione del sangue.

Hemgenix è la prima terapia genica contro la malattia, secondo l’EMA. La Commissione UE deve ora decidere in merito all’approvazione condizionale del mercato a livello UE.

L’approvazione condizionata può essere concessa sulla base di meno dati rispetto al solito quando vi è una specifica esigenza di un farmaco. Il produttore dovrebbe fornire ulteriori dati in seguito.